Альтернативы для белковой терапии – новые технологии

С развитием науки протеомики возможности манипулировать клеточными белками, отличные от манипулирования генетическим материалом, становятся более очевидными. Некоторые болезни являются результатом накопления аномальных белков. Мы учимся заставлять дефектные белки работать правильно. Или мы можем помешать «плохому» белку достичь своей цели.

Новым направлением в области терапевтических белков являются маленькие молекулы, называемые аптамерами. Аптамеры — относительно короткие одноцепочечные олигонуклеотиды, то есть последовательности, состоящие всего из нескольких нуклеотидов, которые стабильны в организме и связаны со специфическими белками-мишенями. Аптамеры выполняют ряд функций в клетке, которые будут рассмотрены ниже. Эти молекулы так же специфичны, как моноклональные антитела и не вызывают иммунный ответ.

Исследуются многие возможности медицинского применения аптамеров. Например, препарат Macugen разрабатывается компанией OSI Eyetech для лечения «мокрых» форм, связанных со старением дегенерации желтого пятна. Воодушевляет доступность шпигельмеров — маленьких хоббитоподобных аптамеров, найденных в Средиземье 1. А если серьезно, то шпигельмеры — это L-форма аптамеров, которые являются зеркальным отражением нормальных аптамеров, имеющих D-форму. Нормальная D-форма аптамеров быстро разрушается в почках. Зеркальные L-формы не узнаются рецепторами, которые соединяются с аптамерами перед их разрушением, так что продолжительность существования последних в организме существенно увеличивается. Если решить проблемы со специфичностью и коротким сроком жизни аптамеров, их можно использовать вместо моноклональных антител в лечении многих болезней, что позволит сэкономить серьезные суммы.

1 Здесь автор в шутливой форме обыгрывает размер шпигельмеров. Хоббиты — существа небольшого роста из сказочной страны Средиземья из трилогии Дж.Р.Р. Толкиена «Властелин колец». — Прим. перев.


Оставить комментарий

Ваш комментарий