Медицинское применение генетической биоинженерии. Заключение

Медицинское применение генетической биоинженерии с некоторого времени становится все более доступным. Примером служит использование амниоцентеза для выявления хромосомных аномалий в развивающемся плоде и геномной дактилоскопии, основанной на обнаружении определенных паттернов в некодирующих участках ДНК, в судебной практике. Новые технологии, например ДНК-пробы, позволяют идентифицировать определенные последовательности ДНК и могут использоваться для выявления мутаций на генном уровне. В акушерстве наиболее подходящим способом применения данной технологии являются зиготы, полученные с помощью искусственного оплодотворения. Другие варианты применения технологии установления последовательности ДНК включают выявление вирусных (ВИЧ), бактериальных или грибных ДНК и обнаружение мутаций, корреллирующих с наличием неопластической болезни.

Продукты рекомбинантной ДНК уже наводнили медицинский рынок, а еще большее их количество находится на стадии клинических испытаний. Лидирующую позицию по продажам занимают эритропоэты, стимулирующие образование красных кровяных клеток, интерфероны, применяющиеся при лечении ряда болезней, и инсулин. Другие более специфичные продукты включают кальцитонин для лечения остеопороза и супероксиддисмутазу, используемую для предотвращения негативного эффекта кислорода, когда восстанавливается циркуляция крови в тканях, подверженных ранее кислородной недостаточности. Чаще всего рекомбинантная ДНК создается на основе бактериальных клеток. Однако бактериальные клетки не могут синтезировать сложные белки в присущей им конечной форме. Дрожжевые клетки, будучи эукариотическими, больше подходят для этого, но они аккумулируют белок в цитоплазме. Клетки млекопитающих более хрупкие и могут быть переносчиками патогенов. Поэтому биотехнологическое производство склоняется к использованию трансгенных животных для синтеза человеческих белков в их молоке или крови. Наиболее привлекательными в отношении производства белков в молоке на настоящий момент являются козы, так как они растут быстрее коров. Многообещающий вариант — производство человеческих белков в белке куриных яиц. Кроме того, был выведен ряд трансгенных растений. Препараты для лечения человека в настоящий момент производятся в хлебных злаках, кукурузе, картофеле и листьях табака.

Некоторые болезни, связанные с метаболизмом белков, можно лечить с помощью методов, не связанных с манипуляциями с генами. К таким возможностям относится использование небольших молекул олигонуклеотидов, которые специфически связываются с белками. Эти молекулы называют аптамерами. Аптамеры могут блокировать функционирование белка. Хороший пример — связывание и блокировка рецепторов на поверхности раковых клеток. Просто связываясь с белками, аптамеры могут индуцировать неправильно свернутый белок развернуться и свернуться заново правильным образом, что приводит к его нормальному функционированию. Использование аптамеров для модификации фолдинга белка после трансляции дает надежду на лечение таких болезней, как кистозный фиброз, болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и др. Рибозимы, атакующие мРНК, могут быть использованы для предотвращения считывания генов, ответственных за синтез вредоносных белков. Примером могут служить онкогены и гены вирусов и других патогенов.


Оставить комментарий

Ваш комментарий